크리스탈은 지난해 6월 총 3,600억원 규모로 앱토즈바이오사이언스(이하 '앱토즈')에 기술수출한 급성골수성백혈병(AML) 신약후보(CG026806)에 대한 전임상시험 결과를 5월 6일부터 9일까지(현지시간) 미국 보스턴에서 열리는 '2017년 미국암학회'에서 앱토즈가 직접 발표할 예정이라고 20일 밝혔다.
발표 내용에 따르면, CG026806은 세계최초의 FLT3/BTK이중저해제로서, 가장 많은 환자가 보유하고 있는 급성골수성백혈병의 FLT3변이형과 FLT3정상형 모두에서 강력한 활성을 보이고 있는데다 항암동물모델시험에서 암세포 성장을 완전히 억제하면서도 독성은 나타나지 않아, 급성골수성백혈병 환자에 대해 우수한 신약후보로 기대된다는 설명이다. CG026806은 표적단백질인 BTK뿐 아니라 내성을 유발하는 BTK 변이형에도 강한 저해활성을 보이는 가역적인 비공유결합 저해제로, CG026806은 이러한 고유한 특성으로 급성골수성백혈병뿐만 아니라 B세포림프종 등 여러 혈액암을 치료할 수 있을 것으로 예상된다는 것이다.
이번 앱토즈의 CG026806에 대한 발표내용은 오레곤 Health & Science University(OHSU)에 있는 Knight 암 연구소와의 공동연구 및 MD 앤더슨 센터와의 공동연구 결과로, 다양한 변이형과 정상형의 혈액암 세포들과 환자의 골수세포들에 대해 우수한 약효를 입증해주고 있다.
크리스탈지노믹스가 입주한 성남시 판교의 코리아바이오파크 전경.
BTK표적단백질은 그동안 B세포에 의한 질환치료제로 개발이 되어 왔지만, 최근 급성백혈병의 발병에 관련되어 있음이 밝혀지면서 급성골수성백혈병 치료제로 개발할 수 있을 것으로 예상하고 있다. FLT3 표적단백질은 급성골수성백혈병에 중요한 역할을 수행한다고 알려져 있다. 특히 급성골수성백혈병 환자의 30~35%가 FLT3 유전적 돌연변이인 Internal Tandem Duplication(ITD)를 가지고 있다.
이런 이유로 FLT3및 BTK의 두 가지 효소와 그들의 변이형 모두를 저해하는 CG026806은 급성골수성백혈병 외에도 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 잠재력이 큰 세계최초의 이중저해제 신약후보로 꼽히고 있다. 크리스탈 관계자는 "일반적으로 한 가지 후보화합물이 여러 효소를 저해하게 되면 독성이 가장 큰 이슈가 되는데 현재까지 CG026806은 안전성에 있어서도 상당한 장점을 갖고 있어 신약개발 성공 가능성이 높을 것으로 예상하고 있다"고 말했다.
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